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◎孙洁认为，罕见病的用药保障机制作为社会保障的一部分，也必须与社会发展水平相适应。这一机制的构建和完善应当是循序渐进而非一蹴而就的。
2018年，我国《第一批罕见病目录》发布，121种疾病纳入目录，这被视为中国罕见病诊疗与保障工作的里程碑事件。2023年9月，《第二批罕见病目录》出炉，新增86种罕见病乐鱼电竞，纳入了相对呼声更高的罕见病如神经纤维瘤病等，进一步贴合患者实际需求。
用药保障方面，2023年12月13日公布的新版医保目录对罕见病群体尤为侧重，共新增15个罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，切实降低了患者用药负担，也因此被誉为罕见病药物的“国谈大年”。
可以看到，从政策扶持到医疗诊断、药物保障等方面，罕见病群体都得到了越来越多的关注和支持。但需要指出的是，“诊疗难”和“保障难”仍然是横亘在罕见病患者治疗之路上的两座大山，特别是对于患病人群极小、有效疗法急缺、医疗费用极高的“超罕见病”患者群体来说，上述两难问题尤甚。
资料显示，溶酶体贮积症（LSDs）中的戈谢病、庞贝病、法布雷病等，目前国内确诊的患者人数仅数百人。和落地治疗人数为数千人的罕见病相比，这几种疾病是典型的“超罕见病”。
在接受《每日经济新闻》记者采访时，全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁表示，治疗超罕见病的是高值药物，患超罕见病的人极少、病情极其严重，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致治疗成本高昂。并且由于患者人数极少，在量价挂钩原则下，人均分摊的治疗费用远高于常见药物价格，这是超罕见病保障所必须面对的现实问题。
根据弗若斯特沙利文日前发布的《2024年中国罕见病行业趋势观察报告》，截至目前，已有覆盖64项罕见病的112种药物被纳入医保，其中甲类药物17种，乙类药物95种。报告还显示乐鱼电竞，与此同时，仍有50种罕见病、共计53种药物尚未纳入医保，其中更是有18种药物在国内年治疗费用极为高昂，从几十万元到上百万元不等，令患者家庭难以负担。
国家医保“兜底”不“大揽”的定位意味着罕见病保障不可能由国家全部买单，多方共付是未来罕见病保障的发展方向。因此，孙洁已多次发声，希望能够从国家层面建立罕见病保障专项基金以实现长效罕见病保障、进一步分担超罕见病的用药费用。但在具体节奏上，孙洁认为不能“操之过急”。
“在财政支出和医保基金面临压力的当下，有必要重新审视和调整罕见病用药的多层次保障体系。”孙洁认为，罕见病的用药保障机制作为社会保障的一部分，也必须与社会发展水平相适应。这一机制的构建和完善应当是循序渐进而非一蹴而就的。
近些年来，多地已经陆续开启了罕见病多元化保障体系的地方探索，尝试为罕见病尤其是超罕见病患者，解决用药难题。
城市惠民保是一个探索方向。庞贝氏罕见病关爱中心负责人郭朋贺在接受《每日经济新闻》采访时透露，2021年上海“沪惠保”将庞贝病用药纳入保障后，成为了上海患者唯一的“救命渠道”，起到了很大作用。但由于庞贝病用药未被列入特定高额药品目录，报销比率与报销额度较其他超罕见病药品相比低得多，难以满足治疗需求。患者急切期盼着能够纳入目录，用上“救命药”。
孙洁建议，各地可以尝试进一步优化城市惠民保，使之长久可持续。比如通过按病组付费（DRG）或按病种分值付费（DIP）的支付方式，对罕见病种进行二次分组再报销，实现迭代升级。
江苏和浙江分别通过建立政府主导的罕见病省级专项基金，为未被纳入基本医保的罕见病提供用药保障。
以浙江为例，其所构建的罕见病专项基金的资金来源是根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至罕见病用药保障基金。患者年自费最高10万元，此外还通过商保、慈善等渠道进一步降低患者自付。
全国人大代表、衢州市中医医院副院长陈玮对浙江在罕见病专项基金方面的探索给予了高度评价。在总结其经验的基础上，她对《每日经济新闻》记者表示，一是罕见病专项基金建立在基本医疗保险的基础上，浙江省逐年增加的参保人数保障了专项基金的可持续运行；此外，浙江省医保局、浙江省财政厅、浙江省卫生健康委、浙江省民政厅等各部门通力协作、共同构建了罕见病的保障机制，各方面政策都比较齐全。
2023年对“专项基金”的探讨，主要集中于基金的筹资来源与形式，以及基金支付保障药品的准入规则。业内达成的共识是，基金的筹资来源，可以通过将基本医保基金按照一定比例或人均标准进行拨付，形成罕见病用药保障专项基金，并对罕见病医保子账户进行分账管理，同时鼓励企业、公益基金会等社会力量捐赠扩大基金规模。
对此，孙洁的观点是：一旦扩大到国家层面，罕见病专项基金的建立绝非易事，其筹资、可持续性以及实际效用面临诸多挑战和疑问。首先，专项基金的筹资不应仅依赖单一来源，而需多方合力。罕见病专项基金的财务可行性和筹资渠道成为首要考虑的问题。尽管在一些经济较发达的地区如浙江，通过微调医保缴费结构来筹集资金是可行的，但这样的模式是否能够推广到全国范围仍有待商榷。
其次，专项基金的可持续性和效用又诞生了新的疑问。孙洁认为，参考西方发达国家的基金会形成经验，成功的基金运作需要时间积累和严格的管理机制。对比瑞典诺贝尔奖金的长期稳健运营，我们必须认识到，有效运行的基金需要复杂的经营管理、投资策略。“这一系列问题如果想在当下就纳入议事日程或是政策制定，恐怕还为之过早，我觉得还是应该各地方先根据自身发展水平和财政情况先行试点，然后国家适时地采纳、逐步地推进。”孙洁表示。
根据弗若斯特沙利文的统计，过去罕见病药物市场由跨国药企主导，20182022年，27种罕见病药物（除新增适应症）上市，其中仅有4种药物为国内企业引进或仿制。
2023年，在获批上市的罕见病药品中，除了阿斯利康、赛诺菲、罗氏、百时美施贵宝等头部跨国公司之外，中国企业也开始逐渐跟上研发节奏，获批的产品中，有18款获批产品为中国公司制造乐鱼电竞。其中，血友病A领域上市的4款产品均为中国公司制造，分别为神州细胞、正大天晴药业集团股份有限公司、正大天晴药业集团股份有限公司以及卫光生物。
未满足的巨大临床需求、利好的监管政策、逐渐完善的多方支付体系等成为药企加码布局罕见病领域的动力。可以预见的是，随着中国罕见病领域持续推进，将会有更多中国企业开始布局罕见病领域，进一步推动罕见病领域药物上市。
孙洁介绍道，在推动罕见病用药的研发和生产领域，国家已经采取了一系列鼓励和支持措施，旨在降低研发成本和加大税收优惠。这些政策包括知识产权保护、企业所得税的专项减免，以及对罕见病治疗药物销售收入的税收优惠等。
需要指出的是，这些优惠政策的实施仍然需要慎重评估。一方面，很多专注于罕见病药物研发的创新药企处于尚未盈利的状态，因此即便有了企业所得税税收优惠政策，这些企业也无法享受到政策带来的实质性红利；另一方面，尽管税收优惠可能增加盈利企业的净利润，但对于亏损企业，这样的政策并不能直接转变其盈亏状态，也就无法实现“使不具备经济可行性的项目有希望盈利”的预期目的。
对此，孙洁的建议是，为了进一步鼓励罕见病药物的研发以及降低患者用药成本。“现在对企业进口的抗癌药物及罕见病药物，如果是在清单范围内的，实际上已经可以按3%减征进口环节的增值税；参考这一税收优惠政策，国内生产和流通环节的增值税也可以按照简易计税方法按3%计算缴纳，只要是罕见病治疗药物的研发和销售企业，符合条件的都可以享受上述税收优惠。”孙洁表示。
另外，针对罕见病药物市场的独占时间，国家已经在《国家药品管理法实施条例》中规定了药品试验数据保护期和市场独占期。例如乐鱼电竞，含有新型化学成分的药品可以获得6年的数据保护期，而经批准上市的罕见病新药最多可获得7年的市场独占期。
这些政策的目的，都是为了鼓励罕见病药品的研发和创新，保证罕见病药物的研发企业能够在一定时间内享有市场优势乐鱼电竞，从而回收研发投入并获得适当的利润。
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